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近日，美國商業(yè)媒體《快公司》（FastCompany）發(fā)布了2018年度“創(chuàng)新力公司”榜單，共有350家公司入選。在生物技術領域，共有10家公司上榜。
1、諾華（Novartis）
入選理由：治療癌癥的CAR-T細胞療法
如果說新藥上市是一種榮譽，諾華公司于2017年8月推出的新型CAR-T療法Kymriah的意義更像是登陸火星。Kymriah用于治療美國zui常見的兒童癌癥——復發(fā)或耐藥性B細胞急性淋巴細胞白血病，是FDA批準的*種基因治療藥物。這種藥物為每個患者定制，治療時需要提取患者的T細胞，重新設計使它們靶向腫瘤細胞表面的蛋白，然后回輸?shù)交颊呱眢w。在臨床試驗中，治療三個月的總體緩解率為83％；許多患者已經(jīng)堅持到了四年生存期。與賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）合作，諾華正在開發(fā)一系列CAR-T藥物，用于治療其他血液癌癥和實體瘤。諾華執(zhí)行官Vasant Narasimhan博士說：“我們想要解決zui棘手的疾病，我們的愿景是創(chuàng)造一個沒有兒童死于B細胞癌癥的世界。”
2、OneOme
入選理由：根據(jù)DNA信息為患者“量體裁藥”
OneOme是梅奧診所（Mayo Clinic）于2017年1月創(chuàng)立的公司，旨在將全面的、具有成本效益的藥物基因解決方案整合到患者的臨床護理中。該公司的主要產(chǎn)品是RightMed基因檢測，可以為患者匹配抗抑郁藥物或癌癥藥物，預測不良反應，減少用藥失誤。早期的藥物基因組測試集中在檢測特定的基因，但RightMed測試涵蓋了23種基因，有數(shù)百種藥物的適應癥，這意味著它可以提高處方藥的療效。RightMed定價是349美元，低于大多數(shù)單基因檢測產(chǎn)品，目前已經(jīng)在22個國家的550多家醫(yī)院和診所推廣。
3、GE醫(yī)療（GE Healthcare）
入選理由：為女性帶來乳腺X線照相新選擇
作為醫(yī)療診斷設備的制造商，GE醫(yī)療2017年開發(fā)了一種新型乳房X線照相系統(tǒng)來檢測乳腺癌。早期發(fā)現(xiàn)乳腺癌可將死亡風險降低25％至50％。但由于每年一次乳房X線檢查所帶來的不適，40％的歐洲女性和30％的美國女性會放棄篩查。位于巴黎郊外GE實驗室的女性團隊發(fā)明了一種3D乳房X光檢查系統(tǒng)Senographe Pristina，可以讓患者遠程控制調(diào)整檢查時使用的壓縮量，有望改善乳房X線照片的體驗。
4、Syapse
入選理由：讓醫(yī)生分享數(shù)據(jù)，改進癌癥疾病管理
基因組測試——醫(yī)生研究患者腫瘤的基因突變類型以定制藥物療法——已經(jīng)成為癌癥護理不可分割的一部分。但要制定治療計劃，醫(yī)生往往要先仔細查閱相似病例的數(shù)據(jù)。如果是在較小的醫(yī)療機構，或者是患有罕見癌癥的患者，為了尋找相似病例，許多醫(yī)生需要在自己所在的醫(yī)院系統(tǒng)之外搜索。2017年，Syapse公司推出了Syapse數(shù)據(jù)共享網(wǎng)絡，匯集了來自多個醫(yī)院系統(tǒng)的醫(yī)療信息，包括匿名電子健康記錄、病理報告和DNA測序數(shù)據(jù)，該平臺可幫助全美的醫(yī)生找到相似病例，從而為自己的患者制定具體治療方法。美國多個地區(qū)的醫(yī)院系統(tǒng)都使用了該網(wǎng)絡。
5、Sophia Genetics
入選理由：開發(fā)無創(chuàng)液體活檢產(chǎn)品
Sophia Genetics公司成立于2011年，是一家總部位于瑞士的生物技術公司，專注于利用自有的人工智能技術Sophia AI開展基因組學研究。該公司利用其數(shù)據(jù)分析系統(tǒng)“Sophia數(shù)據(jù)驅(qū)動醫(yī)學”（Sophia Data-Driven Medicine）和“下一代DNA測序”（NGS）為生物技術專業(yè)人員提供基因組研究。2017年，Sophia Genetics進入液體活檢領域，使用Sophia AI解讀血液、尿液和腦脊液中的循環(huán)腫瘤DNA和腫瘤細胞的信息。這使醫(yī)生能夠在早期階段發(fā)現(xiàn)癌癥，而無需等待數(shù)月才能看到影像掃描的腫瘤。Sophie AI目前被55個國家的400多家醫(yī)療機構使用，迄今已幫助診斷超過125，000名患者。
6、Spark Therapeutics
入選理由：通過基因療法治療遺傳性失明
2017年12月，Spark的創(chuàng)新基因療法Luxturna獲得FDA批準用于治療由RPE65基因突變引起的先天性視力喪失，使其成為*個對遺傳疾病進行基因治療的生物技術公司。Luxturna將工程病毒顆粒直接注入視網(wǎng)膜，病毒顆粒含有正確的RPE65基因拷貝，它取代了視網(wǎng)膜細胞中的突變型，顯著改善了臨床試驗中患者的視力。雖然該眼疾在各地有幾千名患者，但它的成功上市可能為其他基因療法打開大門，zui終可能治療許多其他已知導致失明的突變。
7、百健（Biogen）
入選理由：研發(fā)出治療脊髓型肌萎縮的療法
Biogen專注于研究神經(jīng)疾病和神經(jīng)退行性疾病的療法。憑借近40年的經(jīng)驗，Biogen為多發(fā)性硬化癥患者提供了五種“疾病改善”療法和一種對癥療法，并且開發(fā)出了*一款獲得美國批準治療脊髓性肌肉萎縮癥（spinal muscular atrophy）的療法。Biogen正在對阿茲海默病、帕金森病和肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）等神經(jīng)退行性疾病進行深入研究，尋找基因治療方面的突破；還與賓夕法尼亞大學合作，致力于開發(fā)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的新療法。Biogenzui受關注的阿茲海默病在研新藥Aducanumab的臨床結(jié)果預計要到2020年才能獲得。
8、Synthego
入選理由：提高CRISPR基因編輯的效率
CRISPR/Cas9這一快速的基因編輯技術面世五年以來，已經(jīng)*變革了醫(yī)學研究和藥物開發(fā)。但是這個基因編輯過程仍然需要耗費大量時間來鑒定和構建“向?qū)NA（guide RNA）”的片段，以定位待剪切或修飾的特定基因。2016年成立的Synthego公司專門開發(fā)合成向?qū)NA的試劑盒，可以靶向從細菌到人類各種物種的DNA，從而使CRISPR基因編輯更容易。通過密集的自動化操作，Synthego已將合成向?qū)NA的成本降低了80％，并大幅提高了生產(chǎn)速度——客戶可以在線下單并在幾天內(nèi)獲得產(chǎn)品，而不需要花費幾周的時間自行構建。Synthego在30多個國家擁有1000多家客戶，與世界前生物醫(yī)藥公司都有合作。2017年，CRISPR技術的共同發(fā)現(xiàn)者Jennifer Doudna博士成為該公司的投資人。
9、WuXi NextCODE
入選理由：構建全面的基因組大數(shù)據(jù)平臺
隨著DNA測序的發(fā)展，產(chǎn)生了龐大而且具有價值的基因組數(shù)據(jù)。WuXi NextCODE幫助研究人員管理和理解基因組學數(shù)據(jù)。WuXi NextCODE業(yè)務范圍覆蓋，是多個國家ji人口基因組項目的合作伙伴，例如英國國家基因組學計劃、卡塔爾國家基因組計劃、新加坡全人口規(guī)模基因組研究項目以及醫(yī)學計劃。WuXi NextCODE的客戶包括波士頓兒童醫(yī)院、哈佛大學和斯坦福醫(yī)學院、科赫研究所這些有名的科研機構，以及Foundation Medicine、23andMe這些公司。
10、Ginkgo Bioworks
入選理由：生產(chǎn)工業(yè)用途的微生物組產(chǎn)品
自2008年成立以來，由麻省理工學院（Massachusetts Institute of Technology）畢業(yè)生創(chuàng)立的Ginkgo Bioworks一直是計算機科學和合成生物學的，它*改變了行業(yè)用途的微生物定制生產(chǎn)。2017年，該公司從比爾？蓋茨Cascade基金等投資者處獲得了2.75億美元的D輪融資，總估值超過10億美元，并在波士頓海港總部開設了第三家生物“代工廠”。這是一家高度自動化的工廠，可以設計和放大生產(chǎn)酵母和其他生物工程的微生物，用于生產(chǎn)香料、芳香劑和工業(yè)酶，服務于健康和美容、食品、紡織、農(nóng)業(yè)、能源和藥品等行業(yè)的客戶。Ginkgo Bioworks已經(jīng)與拜耳（Bayer）達成合作開發(fā)農(nóng)業(yè)產(chǎn)品，并且收購了DNA合成制造商Gen9以進一步提高其生產(chǎn)能力。(生物谷Bioon.com）
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